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Jeder Schritt brachte die Wissenschaft der Gentherapie bei Hämophilie ein Stück weiter

Es werden ständig neue Behandlungen für die Hämophilie entwickelt, um die Lebensqualität der Betroffenen und ihrer Angehörigen und sonstigen an ihrer Versorgung teilhabenden Menschen zu verbessern. Diese Website liefert Ihnen vertiefende Informationen zur Hämophilie, zu aktuellen Behandlungsmöglichkeiten und zu den wissenschaftlichen Grundlagen der Gentherapie bei Hämophilie.

Sich entwickelnde Schritte der Wissenschaft der Gentherapie bei Hämophilie

Frühe 1970er Jahre

Erste FVIII und FIX-Konzentrate aus Plasma werden verfügbar1

1997

Zulassung des ersten rekombinanten FIX-Ersatzpräparates2

1999

Erste Gentherapiestudie in der Hämophilie3

Seit 2017

Laufende klinische Zulassungsstudien zur Gentherapie der Hamophilie4-9

Wussten Sie es?

Wie viele Menschen mit Hämophilie sind der Meinung, dass ihre Erkrankung ihr Berufsleben negativ beeinflusst?

76%

Die allermeisten jungen Menschen mit Hämophilie haben das Gefühl, dass ihre Symptome und ihr Behandlungsregime ihr Berufsleben negativ beeinflussen.10

Wie viele Menschen mit Hämophilie haben Sorgen, dass ihre Erkrankung zukünftige Beziehungen beeinträchtigen wird?

63%

In einer Untersuchung an Menschen mit Hämophilie zwischen 18 und 30 Jahren gaben 63% an, dass sie sich Sorgen darüber machen, wie ihre Erkrankung ihre persönliche Zukunft beeinflussen wird. Sie finden es schwierig, anderen zu vermitteln, was sie im Zusammenhang mit ihrer Erkrankung durchmachen (50%) und haben Angst, ihre Erkrankung im Rahmen einer Liebesbeziehung offenzulegen (46%).10

Bei wie vielen Betroffenen sind die Schmerzen so stark, dass sie den Alltag beeinträchtigen?

86%

Eine Untersuchung an Patienten zwischen 18 und 30 Jahren belegt, dass Schmerzen ihre Alltagsaktivitäten beeinträchtigen. Dabei beurteilten 7% die Schmerzen als extrem, 13% als ziemlich stark.10

Zwei Männer reparieren ein Fahrrad

Leben mit Hämophilie

Leben mit Hämophilie: Auswirkungen auf Ihren Alltag

Aktuell verfügbare Therapien ermöglichen Betroffenen ihre Krankheit und ihr Leben besser zu kontrollieren.11 - Aber dennoch gibt es im Zusammenhang mit der Krankheit auch weiterhin viele unbefriedigte Bedürfnisse von Hämophilie-Patienten.

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Labormitarbeiterin bei der Arbeit mit Proben

Hämophilie-Therapie heute

Aktuelle Behandlungsmöglichkeiten bei Hämophilie

Von Bluttransfusionen bis hin zu Produkten mit verlängerter Halbwertszeit entwickeln sich die Behandlungsmöglichkeiten der Hämophilie ständig weiter und verbessern so die Lebensqualität der Betroffenen12 und deren Angehörigen.

Erfahren Sie mehr Hämophilie-Therapie heute

Entdecken Sie die Gentherapie

Nahaufnahme einer Person die Proben nimmt

Über die Gentherapie

Entdecken Sie, welche wissenschaftlichen Fortschritte Gentherapien bereits für viele Menschen mit genetischen oder chronischen Erkrankungen Wirklichkeit werden ließen.

Entdecken Sie mehr Über die Gentherapie
Hämophilie und Gentherapien

Hämophilie und Gentherapien

Warum die Hämophilie eine Krankheit ist, die für eine Gentherapie geeignet sein könnte

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Eine Gruppe von Menschen in einem Meeting

Leben mit Hämophilie heute

Dank moderner Behandlungsmöglichkeiten können Menschen mit Hämophilie heute ein gesünderes und aktiveres Leben führen

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References

  1. Morfini M. The history of clotting factor concentrates pharmacokinetics. J Clin Med. 2017;6,35.
  2. European Medicines Agency (EMA). BeneFIX. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/benefix. Accessed November 30, 2021.
  3. Kay MA, Manno CS, Ragni MV, et al. Evidence for gene transfer and expression of factor IX in haemophilia B patients treated with an AAV vector. Nat Genet. 2000;24(3):257–61.
  4. clinicaltrials.gov NCT03370913. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913?term=NCT03370913&draw=2&rank=1. Accessed November 30, 2021.
  5. clinicaltrials.gov NCT03392974. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974?term=NCT03392974&draw=2&rank=1. Accessed November 30, 2021.
  6. clinicaltrials.gov NCT03587116. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03587116?term=NCT03587116&draw=2&rank=1. Accessed November 30, 2021.
  7. clinicaltrials.gov NCT03876301. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03876301?term=NCT03876301&draw=2&rank=1. Accessed November 30, 2021.
  8. clinicaltrials.gov NCT03569891. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891?term=NCT03569891&draw=2&rank=1. Accessed November 30, 2021.
  9. clinicaltrials.gov NCT03587116. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03587116?term=NCT03587116&draw=2&rank=1. Accessed November 30, 2021.
  10. Witkop M, Guelcher C, Forsyth A, et al. Treatment outcomes, quality of life, and impacts of hemophilia on young adults (aged 18-30 years) with hemophilia. Am J Hematol. 2015;90(S2):S3-S10.
  11. Khair K, Holland M, Bladen M, et al. Study of physical function in adolescents with haemophilia: the SO-FIT study. Haemophilia. 2017;1-8.
  12. Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH guideline for the management of hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020;00:1-158.